心脏衰竭

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心力衰竭有急性和慢性之分, 这种长期疾病会随着时间的推移而恶化，全球约有6400万人受到影响.1

什么是心力衰竭?

心力衰竭是一种复杂的综合症，当心脏不能向全身泵出足够的血液时就会发生.2 它经常被多种相互关联的疾病复杂化-因此它需要对每个心脏的潜在疾病驱动因素有深入的了解. 它影响着全球6400多万人，是65岁以上老年人住院治疗的主要原因.1,3

目前的心力衰竭治疗采用“一刀切”的方法. However, 由于心力衰竭发生的机制范围很广, 一种尺码不适合所有人; up to 50%的患者在确诊后五年内死亡.4 这就是为什么澳门第一赌城在线娱乐的科学家致力于揭示心力衰竭的潜在疾病生物学，以识别新的疾病驱动因素. 通过利用下一代疗法的力量，澳门第一赌城在线娱乐的目标是阻止和逆转疾病, 修复器官损伤, one day, 为治愈铺平道路.

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HFpEF和HFrEF有什么区别?

有几种类型的心力衰竭通常由左心室射血分数(LVEF)来定义。, 每跳动一次从心脏流出的血液的体积分数, 包括:

  • 心力衰竭伴射血分数(HFrEF)降低(LVEF小于或等于40%)5-7
  • 心力衰竭伴轻度射血分数降低(HFmrEF) (LVEF 41-49%)5-7
  • 心力衰竭保留EF (HFpEF) (LVEF大于或等于50%)5-7

而慢性心力衰竭患者可能有类似的症状, 他们心脏的超声波扫描显示出不同类型的疾病. 大约一半的心力衰竭患者患有HFmrEF或HFpEF, 目前可用的治疗方案很少的地方.8

了解更多HFpEF和HFrEF的区别:

In HFrEF, 由于冠状动脉疾病，心脏的泵血能力受损, 心肌梗塞(心脏病发作)或扩张型心肌病，因此将富氧血液排出体外.9 In HFpEF, 心肌正常收缩，但微血管功能障碍导致心肌增厚, 纤维化甚至淀粉样心肌病, 心脏充盈不足.10,11

心力衰竭和心脏病发作有什么区别?

心力衰竭和心脏病发作是影响心脏的两种截然不同的医学疾病, 尽管它们可以相互关联.

心力衰竭是一种慢性疾病，心脏不能有效地泵血以满足身体的需要. 当心脏肌肉变弱或受损，导致血流量减少时，就会发生这种情况. 心力衰竭通常随着时间的推移而发展，通常是其他心脏疾病的结果, 比如冠状动脉疾病, 高血压, 或者之前的心脏损伤.2

心脏病发作时，有一个突然阻塞的血液流向心脏肌肉的一部分.12 这种阻塞通常是由于动脉粥样硬化(斑块积聚)在冠状动脉内形成的血凝块引起的。, 当它完全阻断血液流动时, 一部分心肌缺氧，开始死亡.12

心脏衰竭可能是心脏病发作的结果.2 当心脏病发作时, 心脏受损区域可能无法正常工作, 导致心脏肌肉变弱，心脏衰竭的风险增加.2

了解女性心力衰竭

心脏衰竭往往发生在年龄较大的女性比男性, 女性更有可能患有HFpEF.13 绝经前的女性, 女性荷尔蒙, 雌激素, 提供一些预防冠状动脉疾病的保护，这种疾病通常会导致心力衰竭.14,15 然而，关于女性心力衰竭还有很多未知之处.

心脏病发作后, 女性比男性更容易患心力衰竭，而且有研究表明，女性在心脏病发作后接受的积极治疗可能比男性少.16,13  指南推荐的治疗心力衰竭的药物对男性和女性都是一样的.

专注于HFpEF更好治疗的研究应该对患有心力衰竭的女性特别有益. 澳门第一赌城在线娱乐希望这也能帮助澳门第一赌城在线娱乐更多地了解这种疾病在女性中的进展, 以及如何为这些患者提供最佳的心力衰竭护理.

马丁·考伊 临床心血管和心力衰竭副总裁，澳门第一赌城在线娱乐公司&D、澳门在线赌城娱乐

揭示HFpEF和CKD的复杂性

澳门第一赌城在线娱乐在慢性肾脏疾病(CKD)和心力衰竭的早期临床项目也正在设计中，以允许将HFpEF作为严重合并症的常见疾病驱动因素进行评估. 这可能为肾功能改善时心力衰竭患者预后的变化提供新的见解，并发现可能使HFrEF和HFpEF患者受益的新靶点, 以及CKD患者.

通过考虑CKD和HFpEF的不同常见分子机制, 澳门第一赌城在线娱乐的目标是在合并症出现之前改善具有一种特定诊断的患者的预后. 澳门第一赌城在线娱乐的重点是真正了解这两种极其复杂的疾病的不同亚群患者, 所以澳门第一赌城在线娱乐可以致力于为合适的病人开发合适的治疗方法.

了解澳门第一赌城在线娱乐如何针对HFpEF的多种机制

心肌病的致病基因

心肌病可以导致心力衰竭，而发现基因方面的见解是改变心脏病的关键，这仍然是药物发现过程的关键部分.17

研究揭示了心力衰竭的重要遗传因素, 基因组中的变异已被确定在疾病的发展中发挥作用. 澳门第一赌城在线娱乐知道心肌病, 包括肥厚性心肌病(HCM)在内的一组异质性心肌疾病, 扩张型心肌病(DCM)和淀粉样变性心肌病, 是导致心力衰竭的重要原因吗.

了解澳门第一赌城在线娱乐如何应对挑战，推进新的治疗方案
所以患有心肌病和心力衰竭的人可以在下面的视频中生活得更好更健康

通过探索微妙的基因突变, 在更常见的心衰形式中基因表达和基因-环境相互作用的变异, 有可能对患者进行分层，以进行生物标志物引导的靶向治疗的临床试验.

 

听听理查德和他的旅程后诊断为心肌病

揭示淀粉样变的各种类型

淀粉样变性是一组复杂的罕见疾病，由异常蛋白质错误折叠和聚集在一起形成有毒淀粉样蛋白沉积在组织或器官中引起, 包括心脏, 肾脏和周围神经.18-22 这些有毒淀粉样蛋白的积累可导致严重的器官损伤和器官衰竭，严重影响生活质量，最终是致命的.19,20 淀粉样变的体征和症状通常与其他疾病相似，导致误诊和/或延误诊断和治疗, 大多数现有的治疗方法都集中在预防或抑制新的有毒淀粉样蛋白的形成.23,24

淀粉样变性有不同的类型和严重程度, 包括轻链(AL)淀粉样变性和转甲状腺素介导淀粉样变性(ATTR), 如atr - cm, 会导致心力衰竭(心肌病), 和ATTR-PN, 影响周围神经的功能(多发性神经病).19-22 另外, 有些患者可能表现为混合表型，同时表现出心脏和神经系统症状, 哪些因素可能使诊断和疾病管理复杂化.25,26 AL amyloidosis and ATTR can lead to HFpEF; there are both hereditary (ATTRv) and non-hereditary (wild-type) forms of ATTR.18,19

通过探索多种互补的行动机制来稳定, 沉默或消耗器官和组织中的有毒淀粉样蛋白, 澳门第一赌城在线娱乐寻求尽可能多的患者停止和减少器官损伤的方法-无论疾病状态如何, 阶段或表型.

阅读更多关于提高对ATTR认识的重要性的信息

心力衰竭的下一波创新疗法

能够精确地定位心衰个体疾病的潜在分子原因，将是当前主要依赖临床体征和症状的临床管理范式的根本改变. 澳门第一赌城在线娱乐正在与世界领先的专家合作，对心力衰竭的基因驱动因素有更深入的了解. 这有助于澳门第一赌城在线娱乐确定新的靶点和生物标志物，以发现和开发针对危及生命的心肌疾病的精准药物, 如缺血性心肌病(ICM)和特发性扩张型心肌病(IDCM)和遗传性肌肉萎缩症, 杜氏肌营养不良(DMD).27,28

心力衰竭的分子指纹

识别心力衰竭的分子指纹

通过利用人工智能和组学分析的力量, 澳门第一赌城在线娱乐的目标是揭开复杂的疾病生物学 心脏衰竭 在个体患者的分子水平上.  澳门第一赌城在线娱乐正在使用机器学习来分析来自心脏活检样本的大量基因表达数据，并将心力衰竭患者分层为新的分子亚类, 不管他们的临床症状和体征如何. 澳门第一赌城在线娱乐还使用了过去试验中的基因表达数据, 与临床数据关联, 看看它们是否符合临床有意义的表型. 利用这些丰富的新信息, 澳门第一赌城在线娱乐的目标是确定新的治疗靶点，这将形成精确医学方法的基础，以治疗具有不同分子特征的心力衰竭患者.

改善心肌收缩

针对受损的心肌收缩

扩张型心肌病(DCM)中心肌拉伸和减弱的遗传驱动因素之一是磷蛋白(PLN)基因的突变。.29 过度的PLN活动与细胞钙调节失调和心肌收缩和松弛受损有关.30 同时也是药物发现的关键目标, 这种蛋白质的结构已被证明很难用常规药物靶向.

这项研究是与Ionis制药公司以及格罗宁根大学医学中心和卡罗林斯卡研究所的全球心力衰竭科学家合作进行的, 反义寡核苷酸(ASOs)可以用来消耗与DCM相连的PLN的形成.31

令人鼓舞的ASOs临床前结果使这一研究前景光明 精密医学 心肌病和可能的其他形式的心力衰竭的方法.

微型跳动的心脏

微型跳动的心脏

在“微型器官”的发展中，再现了跳动的心脏的机械和电子特性, 澳门第一赌城在线娱乐正在与 Novoheart 使用世界上第一个人类专用的， 在体外 HFpEF功能模型. HFpEF微型心脏可以为发现提供强大的工具, 心力衰竭新疗法的筛选及临床试验进展.

罕见的基因驱动因素

从心力衰竭的罕见基因驱动因素中学习

在最近的一次合作中, 澳门第一赌城在线娱乐基因组学研究中心的科学家们发现了21种与心肌病相关的不同基因的变异, 无论患者是否患有心力衰竭并保留或降低射血分数-该疾病的主要临床类别.32 这意味着, 尽管病人可能会有不同的症状去看医生, 他们潜在的基因驱动因素可能是相似的, 环境和合并症的作用比之前认为的要大.

合作支持心力衰竭创新

澳门第一赌城在线娱乐很自豪能与医疗保健专业人士合作, patients, 政府和决策者改善获得医疗保健的机会, 消除诊断和最佳治疗的障碍, 改变心血管, 肾脏和代谢(CVRM)疾病的检测, 诊断和治疗共同加速医疗实践的变化，为患者带来不同. 

澳门第一赌城在线娱乐的人民

建立在一个令人印象深刻的遗产在CVRM研究, 澳门第一赌城在线娱乐在为这些疾病患者建立一个更健康、更长久的未来方面具有独特的优势. 澳门第一赌城在线娱乐超过1000人的团队跨越了23个功能，包括早期和晚期R&D，医疗和商业.

澳门第一赌城在线娱乐的员工都是有成就和经验丰富的科学家, 研究人员, 临床医生, 以及医疗保健和商业专业人士，他们致力于推进新科学和推动实践变革，使crvrm疾病患者受益. 

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参考文献

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Veeva ID: Z4-56861
筹备日期:2023年8月